Клиническое исследование, проведённое учеными из Медицинского центра Питтсбургского университета и Института молекулярной офтальмологии в Базеле, доказало безопасность и эффективность оптогенетической терапии для пациентов с тяжёлыми формами слепоты. В испытаниях приняли участие 10 человек с терминальной стадией пигментного ретинита — генетического заболевания, вызывающего прогрессирующую гибель фоторецепторов сетчатки. В отличие от традиционной генной терапии, требующей индивидуального подбора под конкретную мутацию, оптогенетический метод работает универсально.
В основе инновационного метода лежит однократная инъекция в поражённый глаз безвредного вирусного вектора, доставляющего в клетки генетическую инструкцию для синтеза светочувствительного белка ChrimsonR. После процедуры пациенты надевают специальную гарнитуру: встроенные в очки камеры считывают окружающую обстановку и преобразуют её в локальные импульсы янтарного света, на который реагирует внедренный белок. Модифицированные клетки сетчатки воспринимают этот сигнал и передают импульс дальше по зрительному нерву в головной мозг.
Наблюдения за пациентами подтвердили безопасность терапии: зафиксированные побочные эффекты ограничились лёгкими временными воспалениями. Что касается эффективности, у шести из десяти участников зафиксировано клинически значимое улучшение светочувствительности. После серии реабилитационных тренировок с очками пациенты с глубоким поражением зрения научились различать крупные предметы, находить дверные проемы и уверенно ориентироваться в пространстве.
Хотя технология пока не позволяет полностью восстановить чтение или способность различать лица, исследователи подчёркивают её колоссальный потенциал для пациентов, ранее считавшихся неизлечимыми. Успех испытаний совпал с присуждением Нобелевской премии по медицине 2026 года пионерам оптогенетики Карлу Дейссероту, Петеру Хегеманну и Георгу Нагелю. Вдохновлённая признанием научного сообщества, команда ученых уже готовит следующие фазы испытаний для применения терапии на более ранних стадиях заболевания.
Источник
www.nejm.org
