В Великобритании впервые в рамках Национальной службы здравоохранения проведено инновационное лечение агрессивной формы лейкемии у взрослого пациента с использованием CAR-T-терапии. 28-летний пациент Оскар Мерфи охарактеризовал метод как «почти научную фантастику».
Оскару Мерфи, проходящему лечение в Королевской больнице Манчестера, была назначена терапия так называемым «живым лекарственным препаратом» — химерными антиген-рецепторными T-клетками (CAR-T). Данный метод основан на использовании собственных иммунных клеток пациента, генетически модифицированных для распознавания и уничтожения опухолевых клеток. Для первой из двух инфузий клетки были получены из крови пациента, затем перепрограммированы и размножены в лабораторных условиях, сообщает BBC.
В марте 2025 года у Оскара Мерфи был диагностирован B-клеточный острый лимфобластный лейкоз (B-ОЛЛ). В июле он прошёл курс интенсивной химиотерапии с последующей трансплантацией донорских стволовых клеток. Однако в ноябре было зафиксировано рецидивирование заболевания.
По словам пациента, заболевание отличалось крайне агрессивным течением, что требовало быстрого и радикального терапевтического решения.
Согласно данным клинических исследований, ремиссия после CAR-T-терапии была достигнута у 77% пациентов. У половины из них признаки заболевания отсутствовали спустя три с половиной года после лечения. В среднем продолжительность жизни пациентов увеличивалась на 15,6 месяца.
Гематолог Оскара доктор Элени Толули отметила, что CAR-T-терапия отличается более высокой эффективностью и меньшей токсичностью по сравнению с традиционными методами лечения.
«У взрослых пациентов с этим типом лейкемии прогноз, как правило, неблагоприятный — продолжительность жизни часто не превышает 6–8 месяцев. Новая терапия позволяет продлить жизнь на несколько лет и в ряде случаев может привести к излечению», — подчеркнула Толули.
Механизм терапии
CAR-T-терапия уже несколько лет применяется в системе NHS для лечения отдельных форм лейкемии и лимфомы. Однако только недавно новая модификация терапии стала доступна взрослым пациентам с рецидивирующим или рефрактерным B-клеточным ОЛЛ.
У пациента были изъяты T-лимфоциты — разновидность лейкоцитов, играющих ключевую роль в иммунном ответе. В лаборатории клетки были модифицированы с использованием безвредного вирусного вектора, который внедряет генетическую последовательность, кодирующую химерный антигенный рецептор. Этот рецептор позволяет T-клеткам распознавать опухолевые клетки по принципу «ключ — замок» и инициировать их уничтожение.
После размножения до миллионов копий CAR-T-клетки были криоконсервированы и доставлены в клинику. В одной инфузии содержалось около 100 миллионов клеток, введённых в течение нескольких минут. Всего пациент получил две инфузии, вторая из которых включала 300 миллионов клеток.
Поскольку CAR-T-препарат является «живым», модифицированные клетки сохраняются в организме и продолжают размножаться и оказывать противоопухолевое действие после завершения лечения.
Перспективы
Профессор Питер Джонсон, национальный клинический директор NHS по онкологии, назвал внедрение терапии «знаковым моментом» для лечения агрессивных форм рака крови и отметил, что метод был разработан на основе исследований, проведённых в Великобритании.
По мнению специалистов, в перспективе CAR-T-терапия может стать методом первой линии и заменить трансплантацию стволовых клеток у определённых категорий пациентов.