В США впервые одобрили генную терапию для лечения анемии

Впервые американское FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) одобрило два новых метода клеточной генной терапии, которые призваны помочь людям с серповидноклеточной анемией. Это смертельное наследственное заболевание, из-за которого у пациента мутирует гемоглобин, а эритроциты становятся твёрдыми и липкими, напоминая форму серпа. В итоге серповидные клетки закупоривают мелкие кровеносные сосуды, лишая ткани кислорода.

Современные методы лечения в основном направлены на снятие боли и осложнений, таких как инсульт и анемия. Однако два новых метода под названиями Casgevy и Lyfgenia позволяют изготавливать лекарство из собственных стволовых клеток крови пациента, которые учёные модифицируют, а затем возвращают человеку в виде однократной инфузии. Непосредственно перед инфузией пациентам проводят химиотерапию.

Лекарство производят на основе собственных клеток пациента.
Лекарство производят на основе собственных клеток пациента.© Shutterstock

Lyfgenia использует лентивирусный носитель — РНК-содержащие вирусы, которые модифицированы таким образом, чтобы быть безвредными и доставлять лекарство в организм. Гемопоэтические стволовые клетки человека редактируют для производства нормального гемоглобина, в результате чего эритроциты с меньшей вероятностью образуют серпы.

А метод Casgevy основан на технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, который также возвращает пациенту модифицированные стволовые клетки, которые предотвращают образование серповидных эритроцитов.

Оба метода уже прошли клинические испытания, при этом методика Casgevy показала эффективность у 93,5% пациентов в течение как минимум двухлетнего периода наблюдения. А при использовании Lyfgenia у 88% пациентов наблюдалось полное разрешение опасной для жизни симптоматики в период от 6 до 18 месяцев после лечения. Наиболее распространёнными побочными эффектами были тошнота, язвы во рту, боль в животе, головная боль и зуд. Впрочем, Lyfgenia может вызвать рак крови, поэтому врачи предупреждают об этом риске.


Нам важно ваше мнение!

+0