В лечении болезни Альцгеймера случился прорыв, поскольку создан препарат, который останавливает нейродегенерацию на ранней стадии, ещё до появления симптомов. Экспериментальное средство под названием NU-9 демонстрирует прекрасные результаты на мышах, но если всё пойдет хорошо, то клинические испытания на людях начнутся в ближайшее время.
Лишь немногие препараты от болезни Альцгеймера были успешно испытаны и одобрены к применению. Такие лекарства, как донанемаб и леканамаб, предназначены для воздействия на один из патологических белков, который, как считается, играет ключевую роль в развитии заболевания, — бета-амилоид. Но сама теоретическая основа этого подхода подвергается сомнению, а польза данных веществ вызывает бурные дебаты.
NU-9 отличается от существующих на рынке препаратов, хотя он тоже нацелен на бета-амилоид, а также помогает при лечении другого нейродегенеративного заболевания: бокового амиотрофического склероза (БАС). Как при БАС, так и при болезни Альцгеймера клетки страдают от накопления токсичных белков. У клеток есть механизм для избавления от этих белков, но он повреждается при дегенеративных заболеваниях. Однако NU-9 восстанавливает этот путь, который спасает клетку.
К тому времени, когда появляются симптомы, основная патология уже находится в запущенной стадии. Вероятно, это главная причина провала многих клинических испытаний: они начинаются слишком поздно. В новом же исследовании учёные вводили NU-9 до появления симптомов, моделируя ранний, досимптоматический период. Для этого они выявили отдельный подтип олигомеров бета-амилоида, который появляется внутри нейронов и на близлежащих реактивных астроцитах на очень ранних стадиях заболевания.
NU-9 нейтрализует токсичные белки, что было успешно протестировано на мышах, которые получали пероральную дозу препарата ежедневно в течение 60 дней. Уровень другого аномального белка TDP-43, связанного с когнитивными нарушениями при БАС, также снизился после лечения. Поэтому теперь команда планирует провести исследования на животных, которые более точно имитируют поздние стадии болезни Альцгеймера.