Технология CRISPR впервые восстановила зрение слепым пациентам

Впервые врачи использовали технологию редактирования генов CRISPR, чтобы улучшить зрение пациентам с наследственной формой слепоты. Эти результаты не только дарят надежду слепым людям, но и доказывают, что генную инженерию можно использовать на людях для лечения ряда заболеваний.

В данном случае пациенты страдали от врождённого амавроза Лебера, — это генетическая мутация, которая приводит к серьёзному снижению зрения, а у трети больных развивается полная слепота. На сегодняшний день не существует никаких вариантов лечения этого сурового заболевания, поэтому результаты, полученные с CRISPR, очень важны.

Команда, работавшая над этим методом лечения, подробно описала результаты исследования, проведённого с 2020 по 2023 год. В данном случае учёные редактировали ген CEP290 — это основной виновник развития слепоты. Процедура редактирования воздействовала непосредственно на светочувствительные клетки за сетчаткой у 14 пациентов, что сделало CRISPR первой генной технологией, которая использовалась непосредственно в человеческом организме.

После лечения каждый пациент прошёл четыре различных испытания: распознавание объектов и букв, тест на восприятие цвета, а также прохождение лабиринта с физическими объектами и разным уровнем освещённости. Из 14 участников 11 человек (79%) продемонстрировали улучшение хотя бы по одному из этих четырех тестов, а шестеро сообщили об улучшении качества жизни.

Кроме того, четверо пациентов продемонстрировали клинически значимое улучшение зрения при проверке с буквами на карточке. Исследователи считают, что теперь CRISPR можно использовать не только для устранения слепоты, но и для лечения других генетических заболеваний в целом.